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界面新闻记者 |
界面新闻编辑 | 谢欣
“国家医保局在坚持保基本的基础上，以前所未有的力度支持创新药发展。”在11月28日国家医保局新闻发布会上，在公布2024年国家医保药品目录调整结果后，国家医保局医药管理司司长黄心宇用这样一句话总结了今年医保调整中对创新药的态度。
根据国家医保局披露。本次国家医保目录调整共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。由于部分药品有多个治疗领域或者个别疾病类别有重复（如罕见肿瘤），因此分类数大于总数。同时，调出了43种临床已被替代或长期未生产供应的药品。
本次调整后，目录内药品总数将增至3159种，其中西药1765种、中成药1394种，肿瘤、慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平得到明显提升。在今年谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，其中89个谈判/竞价成功，成功率76%、平均降价63%，总体与2023年基本相当。新版国家医保药品目录自2025年1月1日起正式实施。叠加谈判降价和医保报销因素，预计2025年将为患者减负超500亿元。
在这场发布会上，医保“真金白银”支持创新药，“支持真创新、真支持创新”等也多次被提及。从会后多位国内创新药企人士对界面新闻记者反馈信息来看，今年国家医保局在医保目录调整中，对于具备源头创新的“真创新药”在谈判价格上予以了一定的倾斜与支持。综合来看，医保政策面对于创新药的态度已经进入了下一新的时代。
“真金白银”支持创新
此次国谈为《全链条支持创新药发展实施方案》发布后的首次国家医保谈判，业界普遍关注如何通过完善医保谈判规则支持医药创新，特别是对于不同创新级别的药品如何制定医保支付标准。
今年的医保谈判开始之前，业内流传今年的医保谈判趋严，药物的创新性和经济性是重点考虑因素。但在今天召开的国家医保局发布会上，“支持创新”是被提及次数最多的关键词。
据黄心宇介绍，今年目录调整范围以新药为主，新增的91种药品中有90个为5年内新上市品种；新增91个药品中38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高；今年91个新增药品中国内企业的有65个，占比超过了70%。在谈判阶段，创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16个百分点。
黄心宇介绍，在近年国家医保目录7轮调整后，累计将149种创新药（含1类化药、1类治疗用生物制品、1类和3类中成药，以及国家重大新药创制专项支持药品）纳入医保目录。监测表明，截至2024年10月，医保基金对协议期内药品支付累计超3500亿元，带动相关销售超过5100亿元。随着品种增多和进目录后持续放量，医保基金对协议期内药品的支付金额逐年上涨。今年前10月医保基金对协议期内谈判药品支付约920亿元，按相同周期计算，是2019年的21倍。“可以说医保基金是‘真金白银'的在支持创新药发展。”黄心宇称。
“真金白银”支持创新药发展主要体现在三个方面。一方面是建立全面支持创新药发展的准入机制。医保目录准入自2020年起施行企业申报制，申报范围主要聚焦5年内新上市的药品。通过在评审阶段增加创新性权重、在谈判阶段充分考虑创新价值、在续约阶段实行降价保护等措施，建立了全流程支持创新药发展的机制。以2024年调整为例，无论是评审阶段还是谈判阶段，创新药的成功率均明显高于总体水平。最终38种创新药新增纳入目录，创历年新高。
其次，支持创新药快速进入市场获得合理市场回报。国家医保局取消原有的地方自行增补药品权限，从国家层面统一准入，实现医保用药范围的全国统一；通过谈判药品直接挂网、督促医院应配尽配、支持“双通道”供应等加快创新药临床应用；开展流通环节和零售价格治理，建立和维护公平竞争的市场秩序。监测表明，去年目录调整中谈判新增的105种药品，今年10月份的整体销量较1月份增加了近6倍。
再者，建立健全药品创新价值评估机制。国家医保局完善药品评价的技术方法，从安全性、有效性、创新性、公平性等方面，对药品的临床价值进行评估，以“患者健康获益”为核心对创新价值进行量化和分级，为识别、量化、对比药品的创新价值提供了依据。
新药谈判能否成功取决于医保方和企业方的底价是否存在交集，底价测算也就尤为重要。在底价测算环节，针对创新程度高、患者获益大的药品也会给予更高的经济性阈值。
复旦大学教授、2024年国家医保药品目录调整药物经济学专家组组长陈文在发布会上表示，“经过7年的持续更新和完善，已初步形成了符合国情、与国际接轨、系统科学的医保谈判底价测算技术和方法。”“7轮调整，在准入阶段为530种谈判新增药品建立了全国统一的医保支付标准，推动形成了符合中国国情的创新药价格体系，同时兼顾参保人和医保基金的承受能力、临床合理的用药需求、企业投入和回报等因素。”
另外，今年国谈相较往年更注重保供。今年6月，国家医保局发布调整方案时强调，今年目录的调整将更加关注药品供应保障情况的监测与管理，提升医保药品的可及性。调出目录将重点考虑近3年未向医保定点医药机构供应的常规目录药品，以及未按协议约定保障市场供应的谈判药品等情形，强化供应保障管理。
2024年医保目录调整共计调出了43种临床已替代或长期未生产供应的药品。同时，7年以来，共计有438种疗效不确切或易滥用、临床已被淘汰、长期未生产供应且可被其他品种替代的药品被调出目录。
对于此次谈判结果，康方生物创始人、董事长、总裁兼首席执行官夏瑜回应界面新闻称：“谈判符合预期，体现了国家医保局对康方生物2个双抗创新价值和临床价值的认可，体现了国家对于创新的肯定和支持，我想这是一个多方满意的结果，同时我们也特别期待全产业链支持创新发展政策的持续落地，继续发挥创新企业的优势。 ”
迪哲医药对界面新闻表示：“得益于国家近年来对真正具有创新性和临床价值的创新药的大力支持，在此次医保谈判中，我们的两款产品均获得了充分体现其高创新程度和临床价值的合理定价。”
而此次医保目录调整最大多次特点则在于，国家医保局对于具有源头创新属性的“真创新药”给予了一定的价格倾斜，有国内知名创新药企方向界面新闻透露，对自家原研创新药此次谈判价格非常满意，甚至认为最终价格是“超出市场预期”，也有相关企业人士透露，自家的简易续约产品产品降幅很小。
综合来看，在保基本的前提下，医保局在实际上回应了产业界要求政策支持创新药的呼声，并且也在结果上实现了支持“真创新”与“源头创新”产品。
哪些原创新药有望获益？
据前述，今年目录调整范围以新药为主，新增的91种药品中有90个为5年内新上市品种；新增91个药品中38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。
界面新闻梳理发现，国内药企方面，康方生物、迪哲医药、云顶新耀、先声药业等企业均有全球首创创新药物首次成功入选医保目录，涵盖肿瘤、心血管、肾病等多种疾病领域。
今年的业内明星企业康方生物共有两款全球首创药物依沃西单抗（商品名：依达方）和卡度尼利单抗（商品名：开坦尼）通过医保谈判。
其中，卡度尼利是全球第一个获批上市的肿瘤免疫双抗新药，可以同时靶向PD-1和CTLA-4，可用于治疗既往接受含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌。
依沃西则是全球首个基于“肿瘤免疫+抗血管生成”协同抗肿瘤机制的双抗新药，可以同时靶向PD-1和VEGF。依沃西也是全球迄今唯一在III期头对头临床研究中证明疗效显著优于“药王”帕博利珠单抗的药物。此次医保适应症为联合培美曲塞和卡铂治疗，针对EGFR-TKI治疗后疾病进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。
迪哲医药此次也有两款药物成功纳入医保目录，舒沃替尼片（商品名：舒沃哲）和戈利昔替尼胶囊（商品名：高瑞哲）。其中，戈利昔替尼胶囊为全球首创。
戈利昔替尼胶囊为全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的PTCL新机制治疗药物，2024年6月获国家药监局批准在中国上市，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。舒沃替尼片则是2023年8月在国内获批上市，为目前表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）非小细胞肺癌（NSCLC）二/后线唯一标准治疗方案，填补了该领域近20年临床空白。
云顶新耀也有一款全球首创的创新药布地奈德肠溶胶囊（商品名：耐赋康）首次纳入医保目录。布地奈德肠溶胶囊是全球首个IgA肾病治疗药物，2023年11月在中国上市，用于治疗原发性IgA肾病成年患者，也是中国唯一获批IgA肾病适应症的治疗药物。
恒瑞医药、海思科、信达生物、百济神州、亚盛医药等多家药企均有创新药首次进入国家医保目录，或多项新增适应症被纳入医保。
信达生物PCSK9靶向降脂药托莱西单抗（商品名：信必乐）为首次进入医保目录，作为首个国产原研PCSK9抑制剂，适用于原发性高胆固醇血症及混合型血脂异常的成人患者。值得注意的是，其直接竞争对手、诺华的PCSK9抑制剂并未进入此次新医保目录。
亚盛医药的奥雷巴替尼片（商品名：耐立克）通过简易续约程序新增适应症纳入医保目录，作为中国首个第三代BCR-ABL抑制剂，其医保适应症包括T315I突变的CML慢性期或加速期患者，以及对一代、二代TKI耐药或不耐受的CML慢性期患者。
亚盛医药表示，这意味着耐立克已上市的所有适应症均已纳入国家医保药品目录。“耐立克是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，为全球层面Best-in-class（同类最佳）潜力新药。该药物的上市填补了国内临床治疗空白。此次该品种成功续约及新适应症纳入新版国家医保目录，将大大提升药物可及性，加速惠及中国CML患者。”
此外，百济神州的抗PD-1抗体替雷利珠单抗注射液（商品名：百泽安）新增三项适应症。同时，其BTK抑制剂泽布替尼胶囊（商品名：百悦泽）新增一项适应症纳入目录。此外，百济神州引进的注射用戈舍瑞林微球（商品名：百拓维）也新增一项适应症进入医保。
恒瑞医药三款创新药首次纳入医保目录，分别为奥特康唑胶囊、富马酸安奈克替尼胶囊、恒格列净二甲双胍缓释片，适应症涉及抗感染、抗肿瘤和糖尿病治疗。海思科的苯磺酸克利加巴林胶囊和考格列汀片也成功进入医保目录，适应症涉及疼痛管理和糖尿病治疗。
在外资产品方面，罗氏、百时美施贵宝、赛诺菲、诺华等国际巨头均有多款全球创新药物首次入围。
罗氏在医保目录调整中斩获颇丰，其四款创新药物——注射用维泊妥珠单抗（商品名：优罗华）、帕妥珠曲妥珠单抗注射液（商品名：赫双妥）、法瑞西单抗注射液（商品名：罗视佳）和玛巴洛沙韦干混悬剂（商品名：速福达）均为首次进入医保目录。其中，维泊妥珠单抗、帕妥珠曲妥珠单抗注射液和法瑞西单抗注射液均为全球首创。
注射用维泊妥珠单抗是全球首个靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC），同时也是弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）领域的首个ADC药物。
帕妥珠曲妥珠单抗注射液作为全球首个双靶合一、固定剂量的大分子皮下合剂，此次成功纳入国家医保目录，适应症涵盖HER2阳性乳腺癌从早期新辅助、辅助治疗到晚期一线治疗的全程管理。
法瑞西单抗注射液是全球首个获批的眼科双特异性抗体药物，通过双通路机制显著提升积液消退速度和视力恢复效率，同时将治疗间隔延长至4个月。
玛巴洛沙韦干混悬剂是一款专为儿童设计的流感治疗药物，采用草莓味剂型，更符合儿童服用习惯，仅需一次给药即可完成全程治疗。
赛诺菲也有两款新药纳入医保目录，分别为血液移植领域的甲磺酸贝舒地尔片（商品名：易来克）和心血管领域的瑞舒伐他汀依折麦布片（商品名：旨立达）。
甲磺酸贝舒地尔片是全球首款也是唯一获批用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗的ROCK2抑制剂，为12岁及以上患者提供了突破性的治疗选择。瑞舒伐他汀依折麦布片则填补了我国高血脂治疗领域联合降脂复方药物的空白，造福原发性高胆固醇血症及纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者。
百时美施贵宝此次也有两款全球首创创新药首次进入医保目录，分别是宝氘可来昔替尼片（商品名：颂狄多）和玛伐凯泰胶囊（商品名：迈凡妥）。
氘可来昔替尼片是全球唯一获批的TYK2变构抑制剂，适用于需要系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。玛伐凯泰胶囊则是全球首个心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。
不过，此前备受关注的四款天价细胞治疗产品依然落选新医保目录，但这一结果实际上也在市场预期内。
